Starea medicamentelor orfane

Statutul medicamentului orfan oferă companiilor care cercetează tratamentele pentru boli rare o fereastră de șapte ani de reducere a impozitelor și dreptul exclusiv de a dezvolta un tratament pentru o afecțiune specifică. Statutul medicamentului orfan poate fi acordat pentru medicamente noi, medicamente deja aprobate sau medicamente care sunt deja pe piață. Cu toate acestea, dacă medicamentul este deja aprobat, sponsorul trebuie să prezinte o ipoteză plauzibilă despre modul în care medicamentul este clinic superior medicamentelor anterioare sau a celor nedezvoltate.

Cheie de luat cu cheie

• Statutul medicamentului orfan oferă companiilor drepturi exclusiv de marketing și dezvoltare, împreună cu alte beneficii pentru a recupera costurile cercetării și dezvoltării medicamentelor pentru tratarea bolilor rare.
• Legea cu drogurile orfane a fost concepută pentru a încuraja companiile să dezvolte medicamente pentru boli rare.
• FDA poate revoca statutul de medicament orfan.
• Cu toate acestea, companiile farmaceutice preferă să trateze bolile și condițiile mai puțin costisitoare față de cele mai scumpe și rare.

Înțelegerea stării medicamentelor orfane

În 1982, US Food and Drug Administration (FDA) a recunoscut lipsa de stimulare pentru companiile farmaceutice să dezvolte remedii pentru boli rare. Din această realizare s-a născut Orphan Drug Act din 1983. Planul era să vizeze bolile care afectează mai puțin de 200.000 de oameni în SUA

Oficiul pentru Dezvoltarea Produselor Orfane (OOPD) a încurajat companiile să-și exercite drepturile prevăzute în Legea medicamentelor orfane din 1983. OOPD dezvoltă și acordă subvenții pentru companii, biologi, clinicieni și cercetători care doresc să dezvolte produse și medicamente pentru a trata aceste boli rare. . Legea face referire la aceste grupuri de persoane ca sponsori.

Legea cu privire la drogurile orfane a fost modificată în 1985 și 1990 pentru a include produse, altele decât medicamente, precum produse biologice, dispozitive medicale și alimente medicale (în mare parte alimente prenatale).

consideratii speciale

Este bine cunoscut faptul că companiile farmaceutice sunt întreprinderile în primul rând și vindecătorii în al doilea rând. Companiile farmaceutice scoate miliarde de dolari anual pentru cercetare și dezvoltare. Ca exemplu, Pfizer (PFE) a obținut venituri de 53.647 miliarde în 2018. Cheltuielile pentru cercetare și dezvoltare au fost de aproximativ 8 miliarde pe an. Aceasta echivalează cu 14, 9% din veniturile cheltuite exclusiv în cercetare și dezvoltare.

Dezvoltarea de medicamente noi este, de asemenea, o afacere riscantă dacă o companie nu primește un brevet. Există, de asemenea, o concurență dură din cauza falsurilor și a medicamentelor generice sau a medicamentelor similare. Multe afaceri merg acolo unde este relativ ușor să câștigi bani.

Avantajele și dezavantajele stării medicamentelor orfane

Pe lângă drepturile exclusive și creditele fiscale pentru cercetare, FDA va ajuta cu asistență tehnică pentru cererile de medicamente orfane, eventuale reduceri la aprobarea perioadei de așteptare și reduceri la taxele de înregistrare. De asemenea, statutul oferă un credit fiscal de 50% pe costul studiilor clinice.

Statutul medicamentului orfan nu este conceput pentru sponsori pentru a recupera toate costurile dezvoltării medicamentelor, ci mai degrabă ca o reducere a costurilor și un mecanism de simplificare a reglementărilor. FDA poate revoca ușor denumirile de medicamente orfane. Motive comune includ: orice declarații neadevărate sau informații omise în cererea dvs. de desemnare sau dacă FDA crede că boala sau starea vor afecta peste 200.000 de persoane în viitor.

Dezvoltarea medicamentelor pentru tratarea numărului mare de boli din lume este o linie de afaceri care poate duce la mari averi. Cu toate acestea, în produsele farmaceutice, cele mai mari averi sunt adesea făcute prin dezvoltarea de medicamente care devin standard pentru vindecarea bolilor comune. Din perspectiva afacerii, existența unei piețe mari asigură că o companie poate recupera rapid costurile de dezvoltare, realizând cel mai mare câștig posibil.